美国FDA批准首款致命儿童罕见病疗法，火箭制药股价上涨

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准火箭制药（Rocket Pharmaceuticals）一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后金融资讯综合服务中心，该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。

　　FDA 批准的这款药物名为 Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有该病的人群，其白细胞无法正常抵达感染部位，导致患者极易发生严重感染。

　　此前，尚无 FDA 专门批准用于治疗该疾病的药物。若未接受干细胞移植，约 75% 的未治疗患者会在两岁前死亡。

　　Kresladi 为一次性疗法，其治疗原理是采集患者自身的造血干细胞，对缺陷基因进行基因修正后，再将改造后的细胞回输至患者体内。

　　FDA 依据一项衡量免疫细胞功能改善的替代终点，授予该药物加速批准资格。

　　此次审批决定由 FDA 生物制品负责人维奈・普拉萨德（Vinay Prasad）主导，他将于 4 月底离职，此前曾对替代终点持怀疑态度。

　　但普拉萨德周四表示，FDA 在审评罕见病疗法时 “持续采取较大的监管灵活性”。

　　杰富瑞分析师安德鲁・蔡（Andrew Tsai）称，Kresladi 的获批 “为整个基因疗法平台消除了风险”。

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　　他表示，尽管 Kresladi 的商业潜力有限，但此次获批具有重要战略意义，火箭制药预计仅会采取 “最低可行上市策略”。

　　该获批得到一项早中期临床试验数据支持：患者接受输注后 12 个月生存率达 100%，未出现与治疗相关的严重不良反应，且严重感染发生率大幅下降。

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责任编辑：郭明煜 金融资讯综合服务中心